Hemoglobinúria paroxística noturna: revisão bibliográfica e relatos de casos de pacientes em tratamento com eculizumabe no ambulatório de hematologia do Conjunto Hospitalar de Sorocaba

Abstract

A Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) é uma desordem hematológica rara causada por mutações somáticas adquiridas no gene PIG-A e que levam à deficiência na síntese de âncoras de GPI, responsáveis por manter aderidas à membrana plasmática proteínas como a CD55 e a CD59, expressas em todas as células hematopoiéticas. Por provocar, caracteristicamente, anemia hemolítica, pancitopenia e trombose venosa, a expressão “tríade da HPN” é utilizada a fim de se fazer referência a essas condições apresentadas com frequência no curso clínico da doença. O Eculizumabe, um anticorpo monoclonal, é a mais recente forma de tratamento para HPN. O objetivo dessa pesquisa é caracterizar a população portadora de HPN atendida no ambulatório de Hematologia do Conjunto Hospitalar de Sorocaba (CHS), realizar revisão bibliográfica sobre o tema e avaliar a resposta ao tratamento com Eculizumabe. Trata-se de estudo retrospectivo observacional dos pacientes portadores de HPN, diagnosticada através de Imunofenotipagem, atendidos no ambulatório de Hematologia do CHS, entre 2006 e 2015. Sete pacientes foram identificados como portadores de HPN. A mediana de idade foi de 49 anos, com discreto predomínio do sexo masculino. Os sintomas apresentados com maior frequência foram os relacionados à anemia. Todos os pacientes, além de anemia severa, também evidenciavam leucopenia e plaquetopenia. A maioria apresentava DHL elevado. Os pacientes em tratamento com Eculizumabe (n=4) apresentaram melhora dos sintomas, normalização da hemoglobina (p= 0,0092) e diminuição dos níveis de DHL (p=0,2378). Assim, todos pacientes com HPN apresentavam anemia severa e DHL como principal marcador de hemólise. O uso do Eculizumabe se provou eficaz na melhora do nível de hemoglobina dos pacientes, deixando-os livres de anemia e de transfusões.